Oncologia di precisione:
il ROME Trial pubblicato su Nature Medicine

L’Italia protagonista dell’innovazione in oncologia di precisione

Il ROME Trial, promosso e coordinato in Italia, trasforma il Paese in un laboratorio clinico nazionale di eccellenza. Con la partecipazione di 40 centri oncologici distribuiti su tutto il territorio nazionale e l’arruolamento di 1.794 pazienti, lo studio rappresenta un modello di collaborazione scientifica e organizzativa senza precedenti, grazie al contributo di oncologi, patologi, genetisti, biologi molecolari, bioinformatici, radiologi, immunologi e farmacologi clinici.

La rivista scientifica Nature Medicine ha pubblicato i risultati del ROME Trial, uno studio clinico indipendente e accademico che segna un punto di svolta nella ricerca oncologica internazionale. Per la prima volta, uno studio randomizzato dimostra che le terapie oncologiche personalizzate, basate su profilazione genomica completa, offrono risultati clinicamente superiori rispetto ai trattamenti standard nei pazienti con tumori solidi avanzati e metastatici.

I risultati dello studio

Lo studio ha confrontato due approcci terapeutici distinti: nel gruppo sperimentale i pazienti hanno ricevuto terapie personalizzate selezionate sulla base della profilazione genomica completa e discusse in un Molecular Tumor Board (MTB) multidisciplinare; nel gruppo di controllo sono state somministrate le terapie standard previste dalle linee guida cliniche.

I risultati evidenziano vantaggi concreti e misurabili:

• tasso di risposta obiettiva pari al 17,5%, superiore al 10% del gruppo controllo;

• sopravvivenza libera da progressione aumentata da 2,8 a 3,5 mesi;

• risposte cliniche più durature, con il 22% dei pazienti ancora in risposta a 12 mesi rispetto al 9% dei pazienti trattati con terapie standard.

Nei pazienti con alto carico mutazionale, trattati con immunoterapia, la sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi ha raggiunto il 32,6%, contro l’8,1% del gruppo controllo.

"Questi risultati rappresentano un autentico cambio di paradigma", sottolinea il Prof. Paolo Marchetti, Direttore Scientifico dell’IDI-IRCCS di Roma e promotore dello studio.

Il ruolo del Molecular Tumor Board

Il ROME Trial ha validato un approccio sistematico alla medicina di precisione, dove il Molecular Tumor Board ha avuto un ruolo cruciale. Attraverso 127 sessioni settimanali, il board ha valutato ogni profilo genomico, distinguendo le alterazioni azionabili da quelle prive di rilevanza clinica.

"Il valore aggiunto risiede nella capacità di tradurre dati complessi in decisioni terapeutiche efficaci, considerando la storia clinica, le comorbidità e le terapie precedenti di ciascun paziente", spiega il Prof. Andrea Botticelli, Principal Investigator presso il Centro Coordinatore dello studio al Policlinico Umberto I di Roma.

Un modello di collaborazione nazionale

Il successo del ROME Trial dimostra la capacità della ricerca italiana di fare sistema. La collaborazione tra 40 centri oncologici ha superato barriere geografiche e organizzative, creando una rete di eccellenza che garantisce standard elevati e uniformi in ogni fase dello studio.

La partecipazione dei pazienti e delle loro famiglie è stata fondamentale. "I pazienti sono stati i veri custodi del senso ultimo di questa ricerca", afferma il Prof. Marchetti. La loro disponibilità ha reso possibile una sperimentazione complessa e innovativa, aprendo nuove prospettive di cura.

Un laboratorio nazionale di eccellenza

Il modello organizzativo sviluppato dal ROME Trial è replicabile e può essere esteso a tutto il territorio nazionale. "La medicina di precisione non deve rimanere un privilegio riservato a pochi centri di eccellenza", sottolinea il Dott. Mauro Biffoni, Direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’Istituto Superiore di Sanità.

Il Prof. Giuseppe Curigliano, Direttore della Divisione Sviluppo di Nuovi Farmaci per Terapie Innovative dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano, aggiunge: "L’obiettivo è rendere la medicina sempre più precisa, umana e vicina ai bisogni reali delle persone. Il ROME Trial dimostra che la scienza al servizio dell’umanità produce risultati straordinari."

Impatto sul sistema sanitario

Il ROME Trial fornisce evidenze scientifiche a sostegno dell’implementazione sistematica della medicina di precisione nel Servizio Sanitario Nazionale. Gli investimenti in profilazione genomica e approcci multidisciplinari producono benefici clinici concreti e misurabili.

Il modello sviluppato è replicabile, estendibile e può garantire l’accesso all’oncologia personalizzata a tutti i pazienti italiani, grazie anche a strumenti come la telemedicina e la condivisione delle competenze.

Un primato italiano con respiro internazionale

La pubblicazione su Nature Medicine consolida il ruolo dell’Italia nella ricerca oncologica internazionale. Il ROME Trial rappresenta il primo studio randomizzato a dimostrare l’efficacia superiore delle terapie personalizzate e colloca il Paese all’avanguardia dell’oncologia di precisione.