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L’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una patologia bollosa cutanea su base ereditaria, ad oggi incurabile. La continua formazione di bolle comporta lo sviluppo di fibrosi cutanea progressiva che, a sua volta, è responsabile dell’insorgere delle manifestazioni più gravi di questa patologia, tra cui i carcinomi squamocellulari (SCC).
In assenza di cura, una possibilità terapeutica è rappresentata da approcci volti a mitigare la fibrosi e le sue conseguenze. Un segno distintivo della fibrosi tissutale è rappresentato da una ridotta acetilazione degli istoni a causa dell’iperattività degli enzimi istone deacetilasi (HDAC). Dati da noi prodotti hanno indicato che i livelli di acetilazione istonica sono ridotti nei fibroblasti coltivati e nella pelle dei pazienti affetti da RDEB e che l’acido valproico (VPA), un inibitore ad ampio spettro di HDAC (pan-HDACi) ed un farmaco potenzialmente riproponibile per la RDEB essendo approvato e largamente prescritto per patologie di natura neurologica, è in grado di contrastare la fibrosi cutanea progressiva in un modello murino di RDEB.
Lo studio proposto è volto ad indagare più a fondo il ruolo degli inibitori di HDAC quali potenziali farmaci per la RDEB. A tal fine, definiremo l’effetto del VPA nel prevenire lo sviluppo di SCC. Poiché i pan-HDACi acetilano diffusamente gli istoni e anche proteine non istoniche con rischio di effetti collaterali non desiderati, valuteremo anche la capacità di HDACi più selettivi nel contrastare la progressione patologica della RDEB.
Ambito di ricerca Gli inibitori delle istone deacetilasi quali agenti terapeutici anti-fibrotici per l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva
© Fondazione Luigi Maria Monti – Sede Legale: Via Monti di Creta 104, 00167 Roma – PEC: fondazioneluigimariamonti@legalmail.it – CF 97831400581 – PI 13326621003
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